Bs K _ tháng 9 01, 2026

Hiểu về đánh giá đáp ứng điều trị – PR, CR, SD, PD, ORR, DCR, PFS, OS, DFS, RFS nghĩa là gì?

Sau khi bắt đầu điều trị ung thư, một câu hỏi rất quan trọng thường được đặt ra là: “Thuốc có hiệu quả không?”

Để trả lời câu hỏi này, bác sĩ không chỉ dựa vào cảm giác của người bệnh hoặc việc một triệu chứng có giảm hay không. Tùy loại ung thư và phương pháp điều trị, bác sĩ có thể sử dụng các tiêu chuẩn lâm sàng, xét nghiệm, dấu ấn sinh học và chẩn đoán hình ảnh để đánh giá bệnh đang đáp ứng, ổn định hay tiến triển.

Trong hồ sơ bệnh án hoặc báo cáo nghiên cứu, bác có thể gặp những chữ viết tắt như:

CR – Complete Response: đáp ứng hoàn toàn.

PR – Partial Response: đáp ứng một phần.

SD – Stable Disease: bệnh ổn định.

PD – Progressive Disease: bệnh tiến triển.

Từ những kết quả này, bác sĩ có thể tính các chỉ số như:

ORR – Objective Response Rate: tỷ lệ đáp ứng khách quan.

DCR – Disease Control Rate: tỷ lệ kiểm soát bệnh.

Ngoài ra còn có những thuật ngữ liên quan đến thời gian sống hoặc thời gian bệnh không tiến triển, như:

PFS – Progression-Free Survival.

OS – Overall Survival.

DFS – Disease-Free Survival.

RFS – Recurrence-Free Survival.

Điểm quan trọng là các thuật ngữ này không có cùng ý nghĩa và không thể thay thế cho nhau.

1. CR là gì?

CR là viết tắt của Complete Response, nghĩa là đáp ứng hoàn toàn.

Hiểu đơn giản, sau điều trị, bệnh được đánh giá là không còn bằng chứng của tổn thương bệnh theo tiêu chuẩn đánh giá đang được sử dụng.

Trong ung thư đặc, nếu đánh giá theo RECIST 1.1, CR của tổn thương đích có những tiêu chí cụ thể, chẳng hạn tất cả tổn thương đích biến mất; đối với hạch bệnh lý, tiêu chí về kích thước cũng được áp dụng.

Tuy nhiên, CR không nên hiểu một cách đơn giản là “đã chữa khỏi ung thư”.

Đây là một điểm rất quan trọng.

Một người bệnh có thể đạt CR sau điều trị nhưng vẫn cần tiếp tục theo dõi vì đáp ứng hoàn toàn trên thời điểm đánh giá không đồng nghĩa nguy cơ tái phát bằng 0.

2. PR là gì?

PR là viết tắt của Partial Response, nghĩa là đáp ứng một phần.

Trong nhiều hệ thống đánh giá, PR có nghĩa bệnh đã giảm đáng kể theo các tiêu chí được quy định, nhưng chưa đạt mức đáp ứng hoàn toàn.

Đối với RECIST 1.1, ở bệnh nhân có tổn thương đích đo được, PR thường được xác định khi tổng đường kính các tổn thương đích giảm ít nhất 30% so với tổng đường kính ban đầu, đồng thời không đáp ứng tiêu chí tiến triển.

Ví dụ, nếu tổng đường kính các tổn thương đích ban đầu là 100 mm và sau điều trị còn 65 mm, mức giảm là 35%.

Trong bối cảnh phù hợp với các tiêu chí RECIST, kết quả này có thể đáp ứng tiêu chuẩn PR.

3. PR có nghĩa là thuốc đang có tác dụng không?

Thông thường là có.

Nếu người bệnh được đánh giá PR, điều đó cho thấy các tổn thương được đánh giá đã giảm theo mức độ đủ để đáp ứng tiêu chí của hệ thống đánh giá.

Tuy nhiên, cần hiểu rằng PR là một kết quả đánh giá khách quan tại một thời điểm, không phải lời khẳng định rằng thuốc sẽ tiếp tục có tác dụng mãi mãi.

Một người bệnh có thể:

PR ở lần chụp đầu tiên.

Sau đó:

SD ở lần đánh giá tiếp theo.

Và sau một thời gian:

PD do bệnh tiến triển trở lại.

Vì vậy, đánh giá đáp ứng cần được thực hiện theo thời gian, chứ không chỉ dựa vào một lần chụp.

4. SD là gì?

SD là viết tắt của Stable Disease, nghĩa là bệnh ổn định.

Hiểu đơn giản, bệnh không giảm đủ để được gọi là PR hoặc CR nhưng cũng chưa tăng đủ để được gọi là PD theo tiêu chuẩn đánh giá.

Đây là một khái niệm rất dễ bị hiểu sai.

SD không có nghĩa là bệnh đã khỏi.

Nó cũng không có nghĩa là thuốc hoàn toàn không có tác dụng.

Trong một số loại ung thư, việc giữ cho bệnh không tiến triển trong một khoảng thời gian có thể là một mục tiêu điều trị quan trọng.

5. PD là gì?

PD là viết tắt của Progressive Disease, nghĩa là bệnh tiến triển.

Trong đánh giá ung thư, PD có thể được xác định khi bệnh xuất hiện những thay đổi đáp ứng tiêu chí tiến triển.

Đối với RECIST 1.1, một trong những tiêu chí quan trọng là tổng đường kính các tổn thương đích tăng ít nhất 20% so với mức nhỏ nhất đã ghi nhận trong quá trình theo dõi, đồng thời mức tăng tuyệt đối phải đạt ít nhất 5 mm.

Ngoài ra, sự xuất hiện của một hoặc nhiều tổn thương mới cũng có thể khiến bệnh được đánh giá là tiến triển.

Do đó, PD không đơn giản chỉ là:

“Khối u to lên một chút.”

Bác sĩ cần đánh giá sự thay đổi theo đúng tiêu chuẩn.

6. Vì sao khối u to lên chưa chắc đã là PD?

Đây là vấn đề rất quan trọng khi đọc kết quả CT.

Giả sử khối u tăng từ:

20 mm → 21 mm.

Không thể chỉ nhìn hai con số này rồi kết luận ngay rằng bệnh tiến triển.

Bác sĩ cần biết:

Kích thước ban đầu là bao nhiêu?

Kích thước nhỏ nhất trong quá trình điều trị là bao nhiêu?

Tổng đường kính của các tổn thương đích thay đổi thế nào?

Có xuất hiện tổn thương mới không?

Có những thay đổi khác cần xem xét không?

Sau khi áp dụng tiêu chuẩn phù hợp mới có thể xác định có phải PD hay không.

7. CR, PR, SD và PD có mối quan hệ thế nào?

Bốn thuật ngữ này có thể xem như bốn nhóm kết quả chính khi đánh giá đáp ứng của bệnh.

CR: đáp ứng hoàn toàn.

PR: đáp ứng một phần.

SD: bệnh ổn định.

PD: bệnh tiến triển.

Có thể hình dung:

CR → bệnh không còn bằng chứng tổn thương theo tiêu chí đánh giá

PR → tổn thương giảm đáng kể

SD → chưa giảm đủ để PR và chưa tăng đủ để PD

PD → bệnh đáp ứng tiêu chí tiến triển

Tuy nhiên, đây chỉ là cách hình dung đơn giản. Tiêu chí cụ thể còn phụ thuộc vào loại ung thư và hệ thống đánh giá được sử dụng.

8. ORR là gì?

ORR là viết tắt của Objective Response Rate, nghĩa là tỷ lệ đáp ứng khách quan.

Trong nhiều nghiên cứu ung thư, ORR được tính bằng:

ORR = CR + PR

Tức là tỷ lệ người bệnh đạt đáp ứng hoàn toàn hoặc đáp ứng một phần trong nhóm được đánh giá.

Ví dụ một nghiên cứu có 100 người bệnh:

5 người đạt CR.

45 người đạt PR.

30 người SD.

20 người PD.

Khi đó:

ORR = 5% + 45% = 50%.

Điều này có nghĩa 50% người bệnh đạt đáp ứng khách quan theo định nghĩa của nghiên cứu.

9. ORR có nghĩa là 50% bệnh nhân sống được lâu hơn không?

Không.

Đây là một trong những hiểu lầm phổ biến.

Nếu một thuốc có:

ORR = 50%

thì điều đó không có nghĩa:

50% bệnh nhân được chữa khỏi.

Cũng không có nghĩa:

50% bệnh nhân chắc chắn sống lâu hơn.

ORR chỉ cho biết tỷ lệ bệnh nhân đạt đáp ứng khách quan theo tiêu chí được quy định.

Để đánh giá thuốc có giúp bệnh nhân sống lâu hơn hay không, cần xem thêm những chỉ số như OS.

10. DCR là gì?

DCR là viết tắt của Disease Control Rate, nghĩa là tỷ lệ kiểm soát bệnh.

Trong nhiều nghiên cứu, DCR được tính:

DCR = CR + PR + SD

Tức là bao gồm:

Đáp ứng hoàn toàn.

Đáp ứng một phần.

Bệnh ổn định.

Ví dụ:

CR = 5%.

PR = 45%.

SD = 30%.

Khi đó:

DCR = 5% + 45% + 30% = 80%.

Có nghĩa 80% người bệnh đạt một trong ba trạng thái CR, PR hoặc SD theo tiêu chí nghiên cứu.

11. ORR và DCR khác nhau thế nào?

Đây là hai chỉ số rất dễ nhầm.

ORR chỉ tính:

CR + PR.

Trong khi:

DCR thường tính:

CR + PR + SD.

Ví dụ:

Kết quả	Tỷ lệ
CR	5%
PR	45%
SD	30%
PD	20%

Khi đó:

ORR = 50%.

DCR = 80%.

Sự khác biệt nằm ở việc DCR tính thêm nhóm SD, còn ORR thì không.

12. DCR cao có phải thuốc rất tốt không?

Không thể kết luận như vậy chỉ từ DCR.

Một thuốc có thể có DCR cao vì nhiều bệnh nhân đạt SD, nhưng thời gian kiểm soát bệnh lại ngắn.

Ví dụ:

DCR = 80%

nghe có vẻ rất tốt.

Nhưng nếu phần lớn bệnh nhân chỉ ổn định trong vài tuần rồi tiến triển, ý nghĩa lâm sàng sẽ khác với trường hợp bệnh ổn định trong nhiều tháng hoặc lâu hơn.

Vì vậy, khi đánh giá hiệu quả điều trị, cần xem DCR cùng với thời gian kiểm soát bệnh và các chỉ số sống còn khác.

13. PFS là gì?

PFS là viết tắt của Progression-Free Survival, nghĩa là thời gian sống không bệnh tiến triển.

PFS thường được tính từ một mốc được quy định trong nghiên cứu, chẳng hạn từ ngày bắt đầu điều trị hoặc ngày phân nhóm điều trị, cho đến khi xảy ra:

Bệnh tiến triển

hoặc

Tử vong do bất kỳ nguyên nhân nào

tùy định nghĩa của nghiên cứu.

Ví dụ:

Một người bệnh bắt đầu điều trị ngày 1/1.

Đến ngày 1/9, bệnh được xác định tiến triển.

PFS của người bệnh có thể được tính khoảng 8 tháng, nếu nghiên cứu sử dụng ngày bắt đầu điều trị làm mốc.

14. PFS có phải là thời gian bệnh nhân sống được không?

Không hoàn toàn.

PFS trả lời câu hỏi:

“Bệnh nhân sống được bao lâu mà chưa ghi nhận bệnh tiến triển hoặc tử vong?”

Trong khi OS trả lời:

“Bệnh nhân sống được bao lâu kể từ một mốc xác định?”

Một người bệnh có thể có:

PFS = 12 tháng

nhưng:

OS = 30 tháng.

Sau khi bệnh tiến triển, người bệnh vẫn có thể tiếp tục được điều trị bằng những phương pháp khác.

15. OS là gì?

OS là viết tắt của Overall Survival, nghĩa là thời gian sống toàn bộ.

OS thường được tính từ một mốc xác định, chẳng hạn:

Ngày chẩn đoán.

Ngày bắt đầu điều trị.

Ngày phân nhóm trong một thử nghiệm lâm sàng.

cho đến khi người bệnh tử vong do bất kỳ nguyên nhân nào.

OS là một trong những chỉ số quan trọng nhất để đánh giá kết quả cuối cùng của điều trị ung thư.

16. Vì sao OS thường rất quan trọng trong nghiên cứu ung thư?

Một thuốc có thể giúp:

Làm khối u nhỏ lại.

Kéo dài thời gian bệnh không tiến triển.

Nhưng điều quan trọng cuối cùng vẫn là liệu điều trị đó có giúp người bệnh sống lâu hơn hoặc sống tốt hơn hay không.

Do đó, các nghiên cứu thường quan tâm đến OS bên cạnh PFS và các chỉ số đáp ứng.

Tuy nhiên, OS có thể bị ảnh hưởng bởi nhiều yếu tố sau khi bệnh tiến triển, chẳng hạn các phương pháp điều trị tiếp theo.

17. DFS là gì?

DFS là viết tắt của Disease-Free Survival, nghĩa là thời gian sống không bệnh.

Thuật ngữ này thường được sử dụng nhiều trong bối cảnh điều trị có mục đích triệt căn, đặc biệt sau phẫu thuật hoặc điều trị ban đầu nhằm loại bỏ bệnh có thể nhìn thấy.

DFS thường được hiểu là khoảng thời gian từ một mốc xác định, chẳng hạn sau điều trị triệt căn hoặc sau phẫu thuật, cho đến khi:

Ung thư tái phát.

Xuất hiện ung thư mới theo định nghĩa nghiên cứu.

hoặc

Tử vong, tùy định nghĩa cụ thể.

Điểm quan trọng là định nghĩa DFS có thể khác nhau giữa các nghiên cứu và loại ung thư.

18. DFS khác PFS như thế nào?

Hai thuật ngữ này đều liên quan đến thời gian bệnh không tiến triển, nhưng bối cảnh sử dụng thường khác nhau.

PFS thường được sử dụng rộng rãi trong bệnh ung thư đang được điều trị, đặc biệt ở bệnh tiến triển hoặc giai đoạn tiến xa.

DFS thường được sử dụng nhiều sau điều trị với mục tiêu kiểm soát hoặc loại bỏ bệnh, chẳng hạn sau phẫu thuật điều trị triệt căn.

Có thể nhớ:

PFS: “Điều trị rồi, bệnh chưa tiến triển được bao lâu?”

DFS: “Sau khi điều trị và không còn bằng chứng bệnh, người bệnh sống không bệnh được bao lâu?”

Tuy nhiên, khi đọc một nghiên cứu cụ thể, bác vẫn cần xem định nghĩa chính xác của tác giả.

19. RFS là gì?

RFS là viết tắt của Recurrence-Free Survival, nghĩa là thời gian sống không tái phát.

RFS thường được sử dụng để đánh giá khoảng thời gian người bệnh không xuất hiện tái phát sau điều trị.

Ví dụ một người bệnh được phẫu thuật ung thư đại tràng và sau phẫu thuật không còn bằng chứng bệnh.

Nếu 24 tháng sau xuất hiện tái phát, RFS có thể được ghi nhận khoảng 24 tháng tùy theo mốc bắt đầu và định nghĩa của nghiên cứu.

20. RFS khác DFS như thế nào?

Hai thuật ngữ này khá gần nhau và đôi khi được sử dụng trong những bối cảnh tương tự.

Điểm nhấn của RFS là tái phát.

Trong khi DFS thường rộng hơn và có thể bao gồm tái phát, bệnh mới hoặc tử vong tùy định nghĩa.

Do đó:

RFS = tập trung vào thời gian không tái phát.

DFS = tập trung vào thời gian không bệnh sau điều trị.

Không nên tự động coi hai thuật ngữ này hoàn toàn đồng nghĩa trong mọi nghiên cứu.

21. Vì sao cùng một thuật ngữ nhưng cách tính có thể khác nhau?

Đây là điều rất quan trọng khi đọc các nghiên cứu ung thư.

Ví dụ, hai nghiên cứu đều báo cáo:

PFS = 12 tháng.

Nhưng có thể khác nhau về:

Mốc bắt đầu tính thời gian.

Tiêu chuẩn xác định tiến triển.

Lịch chụp đánh giá.

Cách xử lý trường hợp mất theo dõi.

Đối tượng nghiên cứu.

Vì vậy, khi đọc một con số PFS hoặc OS, không nên chỉ nhìn con số mà bỏ qua định nghĩa và phương pháp nghiên cứu.

22. PFS trung vị là gì?

Bác có thể gặp:

Median PFS = 10,5 tháng.

“Median” nghĩa là trung vị.

Nó không có nghĩa là tất cả người bệnh đều sống không tiến triển đúng 10,5 tháng.

Thay vào đó, tại thời điểm trung vị, khoảng một nửa số người bệnh đã có biến cố PFS và một nửa chưa có biến cố, theo cách phân tích sống còn của nghiên cứu.

Có người bệnh tiến triển sớm hơn rất nhiều.

Có người bệnh kiểm soát bệnh lâu hơn rất nhiều.

23. OS trung vị là gì?

Tương tự, nếu nghiên cứu ghi:

Median OS = 30 tháng.

Điều đó không có nghĩa mọi người bệnh đều sống được 30 tháng.

Đó là giá trị trung vị của thời gian sống trong quần thể nghiên cứu.

Một số người bệnh có thể sống ngắn hơn đáng kể, trong khi những người khác có thể sống lâu hơn nhiều.

24. “PFS chưa đạt” nghĩa là gì?

Đôi khi bác có thể thấy:

Median PFS: NR

hoặc:

Not reached.

Điều này có nghĩa tại thời điểm phân tích, chưa đủ dữ liệu để xác định được thời điểm mà 50% bệnh nhân đã có biến cố PFS.

Không nên hiểu:

NR = PFS bằng vô hạn.

Nó chỉ có nghĩa là trung vị chưa đạt được tại thời điểm phân tích.

25. “OS chưa đạt” cũng tương tự

Nếu nghiên cứu ghi:

Median OS: NR

thì có nghĩa tại thời điểm phân tích, chưa đủ số người bệnh tử vong để xác định trung vị OS.

Điều này có thể xảy ra khi:

Thời gian theo dõi chưa đủ dài.

Nhiều bệnh nhân vẫn còn sống.

Đây là thông tin về thời điểm phân tích, không phải lời khẳng định rằng người bệnh sẽ sống vô hạn.

26. Vì sao PFS có thể tốt nhưng OS không cải thiện rõ?

Đây là vấn đề thường gặp trong nghiên cứu ung thư.

Một phương pháp điều trị có thể giúp bệnh nhân:

Sống lâu hơn mà chưa tiến triển.

Nhưng sau khi bệnh tiến triển, người bệnh có thể được sử dụng:

Thuốc điều trị tiếp theo.

Hóa trị.

Thuốc đích khác.

Miễn dịch.

Xạ trị.

Phẫu thuật hoặc các phương pháp khác.

Những điều trị tiếp theo có thể làm ảnh hưởng đến OS.

Do đó, sự cải thiện PFS không phải lúc nào cũng chuyển thành sự cải thiện OS với mức độ tương ứng.

27. ORR cao nhưng PFS ngắn có thể xảy ra không?

Có.

Ví dụ một thuốc có:

ORR = 70%.

Điều này cho thấy nhiều người bệnh có khối u giảm kích thước.

Nhưng nếu phần lớn bệnh nhân chỉ đáp ứng trong thời gian ngắn rồi tiến triển, PFS có thể không dài.

Điều này cho thấy:

Khối u nhỏ lại và bệnh được kiểm soát lâu dài là hai vấn đề liên quan nhưng không hoàn toàn giống nhau.

28. SD có phải là kết quả xấu không?

Không nhất thiết.

Trong một số tình huống, đặc biệt khi bệnh đã tiến xa và mục tiêu là kiểm soát bệnh, SD kéo dài có thể mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể.

Ví dụ:

Người bệnh có bệnh tiến triển trước điều trị.

Sau điều trị, khối u không nhỏ đủ để đạt PR nhưng vẫn ổn định trong nhiều tháng và triệu chứng được kiểm soát.

Đó có thể là một kết quả có giá trị.

Vì vậy, không nên đánh giá:

PR = tốt

SD = xấu

một cách tuyệt đối.

Cần xem thời gian kiểm soát bệnh, triệu chứng, chất lượng cuộc sống và mục tiêu điều trị.

29. CR có nghĩa là không còn tế bào ung thư?

Không nhất thiết.

CR thường có nghĩa không còn bằng chứng bệnh theo tiêu chuẩn đánh giá đang sử dụng.

Đối với nhiều bệnh ung thư, chẩn đoán hình ảnh không thể chứng minh rằng trong cơ thể hoàn toàn không còn một tế bào ung thư nào.

Có thể tồn tại bệnh lý vi thể mà các phương tiện đánh giá thông thường không phát hiện được.

Vì vậy, CR không đồng nghĩa tuyệt đối với:

“Trong cơ thể chắc chắn không còn tế bào ung thư.”

30. Đánh giá đáp ứng không chỉ dựa vào kích thước khối u

Trong một số bệnh, kích thước khối u là thông tin rất quan trọng.

Nhưng không phải lúc nào kích thước cũng phản ánh đầy đủ hiệu quả điều trị.

Ví dụ, một số thuốc có thể làm tổn thương khối u hoặc thay đổi thành phần bên trong khối u mà kích thước không giảm nhiều.

Một số bệnh khác có thể cần đánh giá bằng:

Triệu chứng.

Xét nghiệm máu.

Dấu ấn sinh học.

Chẩn đoán hình ảnh chuyên biệt.

Đánh giá chức năng cơ quan.

Đặc điểm chuyển hóa trên PET/CT trong những tình huống phù hợp.

Do đó, bác sĩ lựa chọn phương pháp đánh giá tùy theo loại ung thư và phương pháp điều trị.

31. Một người bệnh có thể chuyển từ PR sang PD

Đây là diễn biến hoàn toàn có thể xảy ra.

Ví dụ:

Tháng 0: bắt đầu điều trị.

Tháng 2: PR.

Tháng 5: tiếp tục PR.

Tháng 8: SD.

Tháng 11: PD.

Điều này không có nghĩa kết quả PR trước đó là sai.

Nó cho thấy bệnh đã đáp ứng trong một khoảng thời gian nhưng sau đó tiến triển trở lại.

Đây là lý do ung thư cần được theo dõi định kỳ.

32. “Đáp ứng tốt” và “sống lâu” không phải là một khái niệm

Đây là một trong những điều quan trọng nhất khi đọc kết quả điều trị.

Một thuốc có thể:

Làm khối u nhỏ nhanh.

Nhưng thời gian kiểm soát bệnh ngắn.

Ngược lại, một thuốc có thể không làm khối u giảm quá nhiều nhưng giúp bệnh ổn định trong thời gian dài.

Do đó, khi đánh giá một phương pháp điều trị, bác sĩ thường xem xét đồng thời:

ORR.

DCR.

PFS.

OS.

và nhiều chỉ số khác tùy nghiên cứu.

33. Có thể hình dung các thuật ngữ này theo hai nhóm

Nhóm 1: “Khối u đang ở trạng thái nào?”

CR: đáp ứng hoàn toàn.

PR: đáp ứng một phần.

SD: bệnh ổn định.

PD: bệnh tiến triển.

Đây là những trạng thái đáp ứng tại thời điểm đánh giá.

Nhóm 2: “Kết quả đó kéo dài bao lâu?”

PFS: sống không tiến triển bao lâu.

OS: sống tổng thể bao lâu.

DFS: sống không bệnh bao lâu sau điều trị trong bối cảnh phù hợp.

RFS: sống không tái phát bao lâu.

Còn:

ORR và DCR là những chỉ số được tính từ các trạng thái đáp ứng.

34. Ví dụ đọc một báo cáo nghiên cứu

Giả sử một nghiên cứu về thuốc điều trị ung thư báo cáo:

CR: 5%.

PR: 45%.

SD: 30%.

PD: 20%.

ORR: 50%.

DCR: 80%.

Median PFS: 12 tháng.

Median OS: 30 tháng.

Có thể hiểu:

5% bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn.

45% đạt đáp ứng một phần.

30% bệnh ổn định.

20% bệnh tiến triển tại thời điểm đánh giá theo tiêu chí nghiên cứu.

ORR 50% vì CR + PR = 5% + 45%.

DCR 80% vì CR + PR + SD = 5% + 45% + 30%.

Median PFS 12 tháng nghĩa là thời gian sống không tiến triển trung vị là 12 tháng.

Median OS 30 tháng nghĩa là thời gian sống toàn bộ trung vị là 30 tháng.

Không thể suy ra rằng mỗi bệnh nhân sẽ có đúng những khoảng thời gian này.

35. Ví dụ về DFS và RFS sau phẫu thuật

Giả sử 100 người bệnh ung thư được phẫu thuật với mục tiêu điều trị triệt căn.

Sau phẫu thuật, không còn bằng chứng bệnh.

Trong quá trình theo dõi:

20 người tái phát trong 2 năm đầu.

80 người chưa tái phát.

Nghiên cứu có thể sử dụng DFS hoặc RFS để mô tả thời gian người bệnh sống không bệnh hoặc không tái phát, tùy định nghĩa được lựa chọn.

Điểm quan trọng là các chỉ số này thường được sử dụng trong bối cảnh sau điều trị với mục tiêu kiểm soát hoặc loại bỏ bệnh, chứ không hoàn toàn tương đương với PFS ở bệnh ung thư tiến xa.

36. Vì sao bác nên đọc “mốc thời gian” khi xem các chỉ số này?

Một con số chỉ có ý nghĩa khi biết nó được tính từ đâu.

Ví dụ:

PFS 12 tháng kể từ khi bắt đầu điều trị

khác với một chỉ số được tính:

từ ngày chẩn đoán.

Tương tự:

DFS 24 tháng sau phẫu thuật

cần được hiểu trong bối cảnh thời điểm bắt đầu tính DFS của nghiên cứu.

Do đó, khi đọc một báo cáo, bác nên tìm phần Methods hoặc định nghĩa endpoint để biết chính xác cách tính.

37. Một số thuật ngữ khác có thể gặp

Ngoài các thuật ngữ trên, bác có thể gặp:

DoR – Duration of Response: thời gian duy trì đáp ứng.

TTF – Time to Treatment Failure: thời gian đến khi thất bại điều trị.

TTP – Time to Progression: thời gian đến khi bệnh tiến triển.

Các chỉ số này có cách định nghĩa khác nhau và không nên tự động coi chúng là PFS.

Đặc biệt, PFS thường tính cả trường hợp tử vong như một biến cố, trong khi một số endpoint khác có thể có định nghĩa khác.

38. DoR là gì?

DoR – Duration of Response là thời gian duy trì đáp ứng.

Chỉ số này thường được tính trong nhóm bệnh nhân đã đạt đáp ứng khách quan, chẳng hạn PR hoặc CR.

Ví dụ một người bệnh đạt PR ở tháng thứ 3 và vẫn duy trì đáp ứng đến tháng thứ 15 trước khi bệnh tiến triển.

Thời gian duy trì đáp ứng có thể được tính khoảng 12 tháng, tùy theo định nghĩa và mốc thời gian của nghiên cứu.

DoR khác PFS ở chỗ DoR tập trung vào nhóm bệnh nhân đã đạt đáp ứng, trong khi PFS được tính trên quần thể nghiên cứu theo thiết kế nghiên cứu.

39. Vì sao các nghiên cứu thường báo cáo cả ORR, PFS và OS?

Bởi vì mỗi chỉ số trả lời một câu hỏi khác nhau.

ORR: Có bao nhiêu bệnh nhân có khối u giảm đáng kể?

PFS: Bệnh nhân sống mà chưa tiến triển được bao lâu?

OS: Bệnh nhân sống được bao lâu?

Ví dụ một thuốc có thể có:

ORR cao

nhưng PFS không dài.

Hoặc:

ORR vừa phải

nhưng nhiều bệnh nhân đạt SD kéo dài và PFS tốt.

Vì vậy, không nên chỉ nhìn một con số để đánh giá toàn bộ hiệu quả của thuốc.

40. Có thể nhớ toàn bộ hệ thống bằng một câu hỏi

Khi đọc hồ sơ hoặc nghiên cứu ung thư, bác có thể lần lượt hỏi:

Khối u có nhỏ đi không?

→ CR / PR

Bệnh có được giữ ổn định không?

→ SD

Bệnh có tiến triển không?

→ PD

Có bao nhiêu bệnh nhân đạt đáp ứng?

→ ORR

Có bao nhiêu bệnh nhân đạt kiểm soát bệnh?

→ DCR

Kiểm soát bệnh được bao lâu?

→ PFS

Sống được bao lâu?

→ OS

Sau điều trị triệt căn, sống không bệnh được bao lâu?

→ DFS

Sau điều trị, không tái phát được bao lâu?

→ RFS

Cách đặt câu hỏi này giúp bác không bị nhầm giữa những chữ viết tắt rất giống nhau.

Những điều bác cần nhớ

CR – Complete Response: đáp ứng hoàn toàn theo tiêu chuẩn đánh giá.

PR – Partial Response: đáp ứng một phần.

SD – Stable Disease: bệnh ổn định, chưa đạt tiêu chuẩn đáp ứng hoặc tiến triển.

PD – Progressive Disease: bệnh tiến triển theo tiêu chuẩn đánh giá.

ORR – Objective Response Rate: tỷ lệ đáp ứng khách quan, thường được tính bằng CR + PR.

DCR – Disease Control Rate: tỷ lệ kiểm soát bệnh, thường được tính bằng CR + PR + SD.

PFS – Progression-Free Survival: thời gian sống không bệnh tiến triển.

OS – Overall Survival: thời gian sống toàn bộ.

DFS – Disease-Free Survival: thời gian sống không bệnh, thường được sử dụng trong bối cảnh sau điều trị với mục tiêu kiểm soát hoặc loại bỏ bệnh.

RFS – Recurrence-Free Survival: thời gian sống không tái phát.

Điều quan trọng nhất là không đánh đồng các thuật ngữ này với nhau.

PR không có nghĩa là khỏi bệnh.

SD không có nghĩa là thuốc không có tác dụng.

ORR không phải là tỷ lệ sống sót.

PFS không phải là OS.

CR không đồng nghĩa chắc chắn đã chữa khỏi ung thư.

Và một con số như “PFS 12 tháng” hay “OS 30 tháng” cũng không có nghĩa mọi người bệnh đều có đúng thời gian đó. Đây thường là các giá trị thống kê của cả một nhóm bệnh nhân.

Cuối cùng, khi đọc một báo cáo điều trị ung thư, bác nên đặt các thuật ngữ vào đúng câu hỏi:

CR/PR/SD/PD → bệnh đang đáp ứng thế nào?

ORR/DCR → có bao nhiêu người bệnh đạt đáp ứng hoặc kiểm soát bệnh?

PFS → hiệu quả kiểm soát bệnh kéo dài bao lâu?

OS → người bệnh sống được bao lâu?

DFS/RFS → sau điều trị, người bệnh sống không bệnh hoặc không tái phát được bao lâu?

Hiểu được sự khác nhau này sẽ giúp bác đọc các báo cáo điều trị, kết quả nghiên cứu và hồ sơ bệnh án dễ dàng hơn rất nhiều, đồng thời tránh những hiểu lầm thường gặp khi nghe bác sĩ nói rằng “bệnh đáp ứng”, “bệnh ổn định”, “PFS kéo dài” hoặc “đáp ứng một phần”.

Mời bác đọc bài viết sau: Hiểu về đơn thuốc ung thư – Uống thuốc sau ăn, truyền tĩnh mạch, tiêm dưới da nghĩa là gì?

Tài liệu tham khảo

Eisenhauer EA, Therasse P, Bogaerts J, et al. New response evaluation criteria in solid tumours: Revised RECIST guideline version 1.1. European Journal of Cancer. 2009.
Therasse P, Arbuck SG, Eisenhauer EA, et al. New guidelines to evaluate the response to treatment in solid tumors. Journal of the National Cancer Institute. 2000.
Punt CJA, Buyse M, Köhne CH, et al. Endpoints in clinical cancer research: A consensus report of the European Organisation for Research and Treatment of Cancer. European Journal of Cancer. 2007.
Hudis CA, Barlow WE, Costantino JP, et al. Proposal for standardized definitions for efficacy end points in adjuvant breast cancer trials. Journal of Clinical Oncology. 2007.
FDA. Clinical Trial Endpoints for the Approval of Cancer Drugs and Biologics: Guidance for Industry. U.S. Food and Drug Administration. 2018.
National Cancer Institute. Dictionary of Cancer Terms. National Cancer Institute. 2024.