Tác dụng phụ thường gặp của thuốc đích
Thuốc nhắm trúng đích là một bước tiến quan trọng trong điều trị ung thư, bởi thuốc được thiết kế để tác động vào những phân tử hoặc con đường sinh học có vai trò quan trọng đối với sự phát triển của tế bào ung thư. Nhờ đó, nhiều người bệnh có thể đạt được hiệu quả kiểm soát bệnh rõ rệt mà không nhất thiết phải trải qua kiểu tác dụng phụ giống hóa trị truyền thống.
Tuy nhiên, điều này không có nghĩa thuốc đích là những loại thuốc hoàn toàn không gây độc tính.
Một phân tử mà thuốc nhắm tới có thể không chỉ tồn tại trong tế bào ung thư mà còn có vai trò nhất định ở các mô bình thường. Khi thuốc ức chế phân tử đó, một số cơ quan khỏe mạnh cũng có thể bị ảnh hưởng. Ngoài ra, mỗi nhóm thuốc đích tác động vào một con đường sinh học khác nhau nên kiểu tác dụng phụ cũng rất khác nhau.
Có thuốc thường gây phát ban và khô da, có thuốc gây tiêu chảy, có thuốc ảnh hưởng đến huyết áp hoặc chức năng tim, có thuốc gây tổn thương gan, có thuốc làm thay đổi xét nghiệm máu hoặc gây phù. Vì vậy, không thể dùng một danh sách tác dụng phụ chung để áp dụng cho tất cả các thuốc đích.
Điều quan trọng là người bệnh cần biết thuốc mình đang sử dụng có thể gây tác dụng phụ gì, dấu hiệu nào có thể theo dõi tại nhà và khi nào cần báo ngay cho bác sĩ.
Vì sao thuốc đích vẫn gây tác dụng phụ?
Tên gọi "nhắm trúng đích" đôi khi khiến người bệnh nghĩ rằng thuốc chỉ nhận diện tế bào ung thư và bỏ qua hoàn toàn tế bào bình thường.
Thực tế không phải như vậy.
Nhiều protein được lựa chọn làm đích điều trị có hoạt động bất thường hoặc đóng vai trò quan trọng hơn trong tế bào ung thư, nhưng chúng vẫn có thể tồn tại trong các mô bình thường. Khi thuốc ức chế protein đó, mô lành cũng có thể chịu ảnh hưởng ở một mức độ nhất định.
Ví dụ, EGFR không chỉ liên quan đến sự phát triển của một số tế bào ung thư mà còn có vai trò trong da và biểu mô đường tiêu hóa. Vì vậy, thuốc ức chế EGFR có thể gây phát ban, khô da hoặc tiêu chảy.
Một số thuốc tác động lên VEGF hoặc các con đường tạo mạch có thể ảnh hưởng đến chức năng mạch máu bình thường, từ đó gây tăng huyết áp hoặc làm thay đổi quá trình lành vết thương.
Như vậy, tác dụng phụ của thuốc đích thường phản ánh một phần vai trò sinh lý của chính đích mà thuốc đang tác động vào.
Phát ban và thay đổi da
Phát ban là một trong những tác dụng phụ thường được nhắc đến ở một số thuốc nhắm vào EGFR.
Người bệnh có thể xuất hiện những vùng da đỏ, các tổn thương dạng sẩn hoặc mụn nhỏ, thường gặp ở mặt, da đầu, ngực hoặc lưng. Da cũng có thể trở nên khô, ngứa hoặc nhạy cảm hơn.
Một số người bệnh nghe nói rằng "càng nổi ban càng chứng tỏ thuốc càng hiệu quả". Cách hiểu này không nên được áp dụng một cách máy móc. Một số nghiên cứu cho thấy trong một số nhóm thuốc ức chế EGFR, sự xuất hiện của phát ban có thể liên quan đến khả năng đáp ứng, nhưng mức độ phát ban không phải là thước đo chính xác để đánh giá hiệu quả điều trị ở từng người bệnh.
Quan trọng hơn, phát ban vẫn cần được kiểm soát. Nếu người bệnh để tổn thương da kéo dài, tình trạng viêm có thể tăng lên, gây khó chịu và ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống.
Bác sĩ có thể hướng dẫn dưỡng ẩm, chống nắng, sử dụng thuốc bôi hoặc thuốc uống phù hợp tùy mức độ tổn thương. Người bệnh không nên tự ý ngừng thuốc đích chỉ vì xuất hiện phát ban.
Khô da và ngứa
Khô da có thể xuất hiện cùng với phát ban hoặc xuất hiện riêng biệt.
Da có thể trở nên căng, bong nhẹ, ngứa hoặc dễ kích ứng hơn. Những biểu hiện này thường rõ hơn ở những vùng tiếp xúc với xà phòng, chất tẩy rửa, ánh nắng hoặc ma sát.
Chăm sóc da nhẹ nhàng thường có vai trò quan trọng. Người bệnh có thể được khuyến cáo sử dụng sản phẩm dưỡng ẩm phù hợp, tránh nước quá nóng, hạn chế các sản phẩm có hương liệu hoặc thành phần dễ gây kích ứng và bảo vệ da khỏi ánh nắng.
Nếu ngứa nhiều, xuất hiện tổn thương rộng hoặc có dấu hiệu nhiễm trùng, cần thông báo cho bác sĩ để được đánh giá.
Tiêu chảy và thay đổi tiêu hóa
Một số thuốc đích có thể gây tiêu chảy, đặc biệt là những thuốc tác động vào EGFR hoặc một số con đường liên quan đến đường tiêu hóa.
Tiêu chảy có thể chỉ nhẹ và thoáng qua nhưng cũng có thể kéo dài hoặc trở nên nghiêm trọng nếu không được xử trí.
Người bệnh cần chú ý số lần đi ngoài, tính chất phân và khả năng uống nước. Nếu tiêu chảy nhiều, cơ thể có thể mất nước và rối loạn điện giải.
Không nên tự ý dùng thuốc cầm tiêu chảy trong mọi trường hợp. Bác sĩ có thể hướng dẫn chế độ ăn, bù nước điện giải hoặc sử dụng thuốc điều trị triệu chứng phù hợp với từng tình huống.
Nếu tiêu chảy kéo dài, có máu trong phân, đau bụng nhiều, sốt hoặc người bệnh không thể uống đủ nước, cần liên hệ với cơ sở y tế.
Loét miệng và viêm niêm mạc
Một số thuốc đích có thể gây tổn thương niêm mạc miệng hoặc khiến người bệnh xuất hiện các vết loét trong miệng.
Khi đó, người bệnh có thể cảm thấy đau khi ăn uống, đặc biệt với thức ăn cay, nóng, chua hoặc cứng.
Giữ vệ sinh răng miệng nhẹ nhàng, tránh các yếu tố kích thích và duy trì đủ nước có thể giúp giảm khó chịu. Nếu tổn thương nhiều khiến người bệnh ăn uống kém, cần báo bác sĩ vì suy dinh dưỡng có thể ảnh hưởng đáng kể đến quá trình điều trị.
Tăng huyết áp
Một số thuốc nhắm vào con đường tạo mạch, đặc biệt nhóm ức chế VEGF hoặc VEGFR, có thể làm tăng huyết áp.
Tăng huyết áp đôi khi không gây triệu chứng rõ ràng, vì vậy người bệnh có thể không nhận biết được nếu không đo huyết áp.
Đây là lý do một số người bệnh sử dụng thuốc đích cần được theo dõi huyết áp định kỳ, đặc biệt trong giai đoạn đầu điều trị hoặc sau khi thay đổi liều.
Nếu huyết áp tăng, bác sĩ có thể điều chỉnh thuốc điều trị tăng huyết áp hoặc cân nhắc thay đổi cách sử dụng thuốc đích tùy tình trạng.
Người bệnh không nên tự ý ngừng thuốc huyết áp hoặc tự tăng liều mà không trao đổi với bác sĩ.
Mệt mỏi
Mệt mỏi có thể xuất hiện trong quá trình sử dụng nhiều loại thuốc đích, mặc dù mức độ và nguyên nhân rất khác nhau.
Không phải lúc nào mệt mỏi cũng do chính thuốc gây ra. Ung thư, thiếu máu, mất ngủ, đau, suy dinh dưỡng, nhiễm trùng hoặc các phương pháp điều trị phối hợp cũng có thể góp phần gây mệt.
Vì vậy, nếu người bệnh mệt kéo dài, bác sĩ có thể cần đánh giá thêm thay vì mặc định rằng đây chỉ là tác dụng phụ thông thường.
Duy trì vận động nhẹ nhàng nếu sức khỏe cho phép, ăn uống đầy đủ và ngủ nghỉ hợp lý có thể giúp giảm một phần cảm giác mệt mỏi.
Phù
Một số thuốc đích có thể gây giữ nước hoặc phù, đặc biệt ở chân, bàn chân, bàn tay hoặc quanh mắt.
Mức độ phù có thể từ nhẹ đến rõ rệt. Nếu phù xuất hiện đột ngột, tăng nhanh hoặc đi kèm khó thở, đau ngực hoặc giảm khả năng vận động, cần được đánh giá sớm để loại trừ những nguyên nhân khác ngoài tác dụng phụ của thuốc.
Không nên tự ý dùng thuốc lợi tiểu chỉ vì thấy chân bị phù. Phù ở người bệnh ung thư có thể có nhiều nguyên nhân và cách điều trị phụ thuộc vào nguyên nhân cụ thể.
Ảnh hưởng đến gan
Một số thuốc nhắm trúng đích có thể làm tăng men gan hoặc gây tổn thương gan ở những mức độ khác nhau.
Điều đáng chú ý là tổn thương gan giai đoạn đầu có thể không gây triệu chứng rõ ràng. Vì vậy, người bệnh có thể cần xét nghiệm chức năng gan định kỳ trong quá trình điều trị.
Nếu xuất hiện vàng da, nước tiểu sẫm màu, đau vùng bụng phía trên bên phải, buồn nôn kéo dài hoặc mệt bất thường, người bệnh nên thông báo cho bác sĩ.
Không nên tự ý sử dụng thêm các loại thuốc, thực phẩm chức năng hoặc thảo dược được quảng cáo là "bổ gan" trong khi đang điều trị, bởi một số sản phẩm có thể tương tác với thuốc hoặc chính chúng cũng có khả năng gây tổn thương gan.
Ảnh hưởng đến tim mạch
Một số thuốc nhắm trúng đích có thể ảnh hưởng đến chức năng tim hoặc làm tăng nguy cơ một số biến cố tim mạch.
Nguy cơ cụ thể phụ thuộc vào loại thuốc và bệnh lý nền của người bệnh. Những người đã có bệnh tim mạch, tăng huyết áp hoặc các yếu tố nguy cơ khác có thể cần được theo dõi chặt chẽ hơn.
Nếu xuất hiện khó thở mới, đau ngực, hồi hộp kéo dài, phù tăng nhanh hoặc ngất, người bệnh cần được đánh giá y tế thay vì tự cho rằng đó chỉ là tác dụng phụ nhẹ.
Ở những thuốc có nguy cơ ảnh hưởng đến chức năng tim, bác sĩ có thể chỉ định điện tâm đồ, siêu âm tim hoặc những xét nghiệm phù hợp trước và trong quá trình điều trị.
Thay đổi xét nghiệm máu
Một số thuốc đích có thể làm thay đổi công thức máu hoặc các chỉ số sinh hóa.
Người bệnh có thể được yêu cầu xét nghiệm máu định kỳ để kiểm tra chức năng gan, thận, điện giải, huyết học hoặc các chỉ số khác tùy loại thuốc.
Điều này giải thích vì sao có những thuốc uống tại nhà nhưng người bệnh vẫn phải đến bệnh viện xét nghiệm thường xuyên. Việc uống thuốc tại nhà không có nghĩa là thuốc hoàn toàn không cần theo dõi.
Xét nghiệm định kỳ giúp bác sĩ phát hiện độc tính trước khi chúng trở nên nghiêm trọng và từ đó có thể điều chỉnh liều hoặc xử trí sớm.
Tổn thương phổi do thuốc
Một số thuốc nhắm trúng đích có thể gây viêm phổi do thuốc, mặc dù đây không phải tác dụng phụ thường gặp của tất cả các thuốc đích.
Đây là biến cố cần đặc biệt lưu ý vì triệu chứng ban đầu có thể giống với nhiễm trùng hoặc tiến triển của bệnh ung thư.
Nếu người bệnh xuất hiện ho mới hoặc ho tăng lên, khó thở, đau ngực hoặc sốt không giải thích được, cần thông báo với bác sĩ.
Đặc biệt ở người bệnh ung thư phổi, không nên tự cho rằng mọi triệu chứng hô hấp mới xuất hiện đều là do ung thư hoặc do thời tiết. Bác sĩ có thể cần phân biệt giữa nhiễm trùng, tiến triển ung thư, thuyên tắc phổi và độc tính của thuốc để lựa chọn cách xử trí phù hợp.
Tác dụng phụ ở móng và quanh móng
Một số thuốc đích, đặc biệt một số thuốc tác động lên EGFR, có thể gây thay đổi ở móng và vùng da quanh móng.
Người bệnh có thể thấy móng dễ tổn thương hơn, đau hoặc viêm vùng quanh móng. Trong trường hợp nặng, tổn thương có thể gây khó khăn khi đi lại hoặc sử dụng bàn tay.
Nên tránh cắt móng quá sát, hạn chế chấn thương vùng móng và giữ vệ sinh phù hợp. Nếu vùng quanh móng sưng đỏ, đau nhiều hoặc có dịch, cần báo bác sĩ vì có thể cần điều trị.
Vì sao mỗi thuốc đích lại có tác dụng phụ khác nhau?
Đây là điều rất quan trọng cần hiểu.
Thuốc đích không phải một loại thuốc duy nhất mà là một nhóm rất lớn gồm nhiều loại thuốc với cơ chế tác động khác nhau.
Thuốc ức chế EGFR sẽ có hồ sơ độc tính khác với thuốc ức chế VEGF. Thuốc tác động vào ALK, ROS1, MET, RET, BRAF, HER2 hoặc các đích khác cũng có những đặc điểm riêng.
Ngay cả hai thuốc cùng tác động vào một đích, mức độ và kiểu tác dụng phụ vẫn có thể khác nhau do cấu trúc thuốc, mức độ chọn lọc, khả năng đi vào các mô khác nhau và những protein khác mà thuốc có thể ảnh hưởng.
Vì vậy, khi được kê một thuốc đích, người bệnh nên tìm hiểu đúng tên thuốc đang sử dụng thay vì dựa vào kinh nghiệm của một người bệnh khác.
Có tác dụng phụ nghĩa là thuốc đang có hiệu quả?
Không nhất thiết.
Đây là một hiểu lầm cần được loại bỏ.
Một số tác dụng phụ có thể có mối liên quan với hiệu quả điều trị trong một số nhóm thuốc và một số nghiên cứu, nhưng không thể sử dụng tác dụng phụ như một "thước đo" để xác định thuốc có đang tiêu diệt ung thư hay không.
Người bệnh không nên nghĩ rằng nếu không phát ban, không tiêu chảy hoặc không mệt thì thuốc không có tác dụng.
Ngược lại, cũng không nên cố chịu tác dụng phụ nặng với suy nghĩ rằng càng độc thì thuốc càng hiệu quả.
Hiệu quả điều trị phải được đánh giá bằng những phương pháp phù hợp như triệu chứng, khám lâm sàng, xét nghiệm và đặc biệt là các phương tiện chẩn đoán hình ảnh theo kế hoạch của bác sĩ.
Có nên tự ngừng thuốc khi xuất hiện tác dụng phụ?
Thông thường, người bệnh không nên tự ý ngừng thuốc đích chỉ vì xuất hiện một tác dụng phụ nhẹ.
Nhiều tác dụng phụ có thể được kiểm soát bằng thuốc hỗ trợ, chăm sóc phù hợp hoặc điều chỉnh liều. Nếu cần thiết, bác sĩ có thể tạm ngừng thuốc trong một khoảng thời gian hoặc giảm liều để cơ thể hồi phục.
Tuy nhiên, với một số độc tính nghiêm trọng, người bệnh có thể cần ngừng thuốc ngay và được đánh giá khẩn cấp.
Vì vậy, cách an toàn nhất là báo cho bác sĩ khi xuất hiện triệu chứng mới hoặc triệu chứng tăng lên, thay vì tự quyết định tiếp tục hay dừng thuốc.
Khi nào cần báo bác sĩ ngay?
Người bệnh nên chủ động liên hệ với đội ngũ điều trị nếu tác dụng phụ tăng nhanh hoặc ảnh hưởng rõ rệt đến ăn uống, sinh hoạt và khả năng tự chăm sóc.
Đặc biệt, cần được đánh giá sớm khi xuất hiện khó thở mới hoặc khó thở tăng nhanh, đau ngực, sốt cao hoặc sốt kéo dài, tiêu chảy nhiều gây mất nước, nôn ói kéo dài, vàng da, chảy máu bất thường, đau đầu dữ dội kèm thay đổi thần kinh, phù tăng nhanh hoặc bất kỳ triệu chứng nghiêm trọng nào xuất hiện đột ngột.
Không phải tất cả những triệu chứng này đều do thuốc đích gây ra. Chính vì vậy, người bệnh cần được bác sĩ đánh giá để xác định nguyên nhân thay vì tự xử trí theo kinh nghiệm.
Điều bác cần nhớ
Thuốc nhắm trúng đích có ưu điểm là tác động vào những phân tử hoặc con đường sinh học cụ thể của ung thư, nhưng "nhắm trúng đích" không có nghĩa là "không có tác dụng phụ". Mỗi thuốc có một hồ sơ độc tính riêng và tác dụng phụ thường liên quan đến chức năng sinh lý của chính phân tử mà thuốc đang ức chế.
Một số tác dụng phụ thường gặp có thể liên quan đến da, tiêu hóa, huyết áp, gan, thận, tim mạch, công thức máu hoặc tình trạng mệt mỏi. Một số độc tính ít gặp hơn nhưng nghiêm trọng như viêm phổi do thuốc hoặc tổn thương cơ quan nặng cần được phát hiện sớm để xử trí kịp thời.
Người bệnh cũng không nên dùng tác dụng phụ làm thước đo hiệu quả điều trị. Không phát ban không có nghĩa là thuốc không hiệu quả, và phát ban nhiều cũng không có nghĩa là thuốc chắc chắn hiệu quả hơn. Hiệu quả của thuốc cần được đánh giá bằng diễn biến bệnh và các phương pháp kiểm tra phù hợp.
Quan trọng nhất, không nên tự ý giảm liều, tăng liều hoặc ngừng thuốc khi chưa trao đổi với bác sĩ. Khi xuất hiện tác dụng phụ, bác sĩ có thể lựa chọn điều trị hỗ trợ, điều chỉnh liều hoặc tạm ngừng thuốc tùy mức độ. Mục tiêu không phải là làm cho người bệnh "chịu đựng được càng nhiều tác dụng phụ càng tốt", mà là tìm được sự cân bằng giữa kiểm soát ung thư và duy trì chất lượng cuộc sống.
Mời bác đọc bài tiếp theo: Khi nào thuốc đích mất tác dụng?
Tài liệu tham khảo
National Cancer Institute (NCI). Targeted Therapy for Cancer.
NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. Management of Immunotherapy-Related Toxicities and Targeted Therapy Toxicities. Cập nhật 2026.
NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. Non-Small Cell Lung Cancer. Version 2026.
European Society for Medical Oncology (ESMO). Management and Prevention of Dermatological Toxicities Related to Targeted Cancer Therapies.
American Society of Clinical Oncology (ASCO). Targeted Therapy and Side Effects.
Lacouture ME, Sibaud V. Toxic Side Effects of Targeted Therapies and Immunotherapies Affecting the Skin, Oral Mucosa, Hair, and Nails. American Journal of Clinical Dermatology.
DeVita VT, Lawrence TS, Rosenberg SA. DeVita, Hellman, and Rosenberg's Cancer: Principles & Practice of Oncology. 12th Edition.
UpToDate. Toxicities associated with molecularly targeted therapy in cancer. Cập nhật 2026.
Người biên soạn: BS Phan Hữu Kiệm
Lưu ý: Bài viết nhằm cung cấp kiến thức sức khỏe cho cộng đồng và không thay thế việc khám, chẩn đoán hoặc điều trị của bác sĩ. Tác dụng phụ cụ thể phụ thuộc vào từng loại thuốc, liều dùng, bệnh lý nền và các phương pháp điều trị phối hợp. Khi xuất hiện triệu chứng bất thường trong quá trình điều trị, người bệnh nên liên hệ với bác sĩ điều trị thay vì tự ý thay đổi thuốc.